Gigantul farmaceutic elvețian Novartis a avertizat autoritățile din domeniul sănătății cu privire la decesul a doi copii tratați cu Zolgensma, o terapie genică pentru o boală rară și adesea fatală pentru care nu existau opțiuni de tratament până când medicamentul a fost disponibil, potrivit AFP.
NovartisFoto: Wikimedia Commons
Cele două decese au avut loc în Rusia și Kazahstan, a precizat grupul elvețian într-un e-mail pentru AFP.
Ambii copii au murit de insuficiență hepatică acută la șase săptămâni după ce au primit tratamentul și la una până la 10 zile după administrarea de corticosteroizi, care trebuie administrați ulterior pentru a reduce efectele secundare, a precizat aceasta.
Novartis a notificat autoritățile sanitare din toate țările în care este comercializat tratamentul cu privire la ambele decese, inclusiv Administrația americană pentru alimente și medicamente (FDA), care a fost prima care l-a aprobat.
Zolgensma este o terapie genică pentru atrofia musculară spinală, o boală genetică rară, dar gravă, care a fost incurabilă până la dezvoltarea tratamentului.
Bebelușii afectați de această boală pierd rapid neuronii motorii pentru funcțiile musculare esențiale, cum ar fi respirația, înghițirea, vorbirea și mersul.
Fără tratament,
» Citește continuarea pe pagina autorului