O moarte tragică din cauza terapiei genice a blocat domeniul. Pe 17 septembrie, acum douăzeci și șase de ani, un adolescent care primise o terapie genetică experimentală și-a pierdut viața. Moartea lui a determinat schimbări importante în procesul de testare clinică, dar a și alimentat scepticismul, ceea ce a dus la stagnarea domeniului terapiei genice timp de mai mulți ani.
Jesse Gelsinger, în vârstă de 18 ani, suferea de o boală genetică rară, deficitul de ornitină transcarbamilază (OTC), care afectează aproximativ un nou-născut din 40.000. Afecțiunea împiedică organismul să producă o enzimă necesară pentru descompunerea amoniacului, un produs rezidual natural al metabolismului. Fără această enzimă, amoniacul se acumulează în sânge și devine toxic.
Aproximativ 90% dintre bebelușii cu forma severă a bolii nu supraviețuiesc. Gelsinger însă avea o formă mai blândă, „cu debut tardiv”, și reușise să ajungă la maturitate respectând strict o dietă săracă în proteine și luând zilnic circa 50 de pastile pentru a controla nivelul de amoniac. Deși mic de statură și predispus la crize grave când își întrerupea tratamentul, era altfel sănătos. Dorind să-i ajute pe nou-născuții afectați, a intrat într-un studiu clinic ce testa o terapie menită să corecteze gena defectuoasă prin intermediul unui adenovirus slăbit,
» Citește continuarea pe pagina autorului